Nabelschnurblut – Videoportal zur Stammzellthematik

An der Medizinschen Hochschule Hannover (MHH) wurden zehn Kinder mit der Erbkrankheit Wiskott- Aldrich- Syndrom (WAS) erfolgreich mit einer neuartigen Stammzell-Gentherapie behandelt. Ein Beitrag des ZDF begleitet Felix aus Rheinland-Pfalz, einen der ersten behandelten Patienten.  Seit seiner Geburt leidet der Fünfjährige an der seltenen Krankheit, bei der kleinste Verletzungen lebensbedrohliche Blutungen auslösen können.

Die Erberkrankung beruht auf einer Genmutation, die die Bildung des WAS-Proteins beeinträchtigt. Das Protein ist wesentlich für die Reifung und Aktivierung der an der Immunabwehr beteiligten weißen Blutkörperchen (Leukozyten) und der Blutplättchen (Thrombozyten) zuständig. Die ersten Symptome des Wiskott-Aldrich-Syndroms treten bereits im frühen Kindesalter auf. Dazu gehören schwere wiederkehrende Infektionen wie Lungenentzündungen. Auch Blutungen und Hautausschläge können Anzeichen der seltenen Krankheit sein. Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom haben ein hohes Risiko, Autoimmunerkrankungen, Leukämien oder Lymphome zu entwickeln. Unbehandelt führt der Immundefekt im Kindesalter zum Tod.

Bei dem gentherapeutischen Verfahren an der MHH wurden Felix zunächst seine eigenen Blutstammzellen (hämatopoetische Stammzellen) entnommen und gereinigt. Diese Stammzellen haben ihren Platz im Knochenmark, aus ihnen entstehen alle Zellen des Blutes und des Immunsystems. Im Labor schleusten die Forscher mit Hilfe eines Virus eine gesunde Kopie des WAS-Gens in die Erbinformation der Stammzellen ein und gaben diese anschließend Felix  zurück. Nach der Transplantation der korrigierten Blutstammzellen normalisierten sich bei ihm innerhalb eines Jahres die Zahl und Funktion der verschiedenen Blutzellen. Die Krankheitssymptome klangen vollständig ab. Felix kann nun ein normales Leben führen und in den Kindergarten gehen.

Sein Vater Oliver Ott ist glücklich: „Heute kann unser Sohn mit anderen Kindern toben und spielen. Wir müssen ihn nicht mehr wie ein rohes Ei behandeln.“ Prof. Christoph Klein von der MHH: “Dieses Verfahren hat eine sehr gute Wirksamkeit gezeigt.”

Die Ergebnisse der Studie mit den ersten beiden Patienten wuden in der Fachzeitschrift “New England Journal of Medicine” veröffentlicht.

Quelle: MHH Pressemitteilung